アルツハイマー病を治療するための新薬は 先週 米国食品医薬品局による迅速承認が与えられました。

この薬はアデュカヌマブと呼ばれ、商業的にはアデュヘルムとして知られており、米国のバイオテクノロジー企業であるバイオジェンによって開発されました。

アデュカヌマブは、単なる症状ではなく、アルツハイマー病の根本的な原因を標的とする初めての薬剤であるため、この開発は画期的なものです。 アデュカヌマブは抗体であり、 ターゲット および 下げる ベータアミロイドと呼ばれる脳内の有毒なタンパク質。

アデュカヌマブの承認は製薬会社にとって遅くて苦痛な旅であり、このアプローチが20年以上前に最初に調査されて以来、多くの挫折と失敗がありました。

この薬は米国で使用できるようになりますが、FDAは、アデュカヌマブが初期段階のアルツハイマー病の人々の治療に臨床的に有効であるかどうかを決定的に決定するために、さらなる試験が必要であると述べています。

この薬の早期承認については、患者グループや多くの医師や科学者からかなりの支持がありますが、 同意しない人もいます この決定で。

これは、この薬の臨床試験でさまざまな結果が示されたためです。 試験では、この薬がベータアミロイドのレベルを下げることに成功する可能性があることが示唆されましたが、これは必ずしもXNUMXつの試験のうちのXNUMXつで患者の記憶や行動を改善させるわけではありませんでした。

アルツハイマー病とは何ですか？

アルツハイマー病は認知症の最も一般的な形態です。 その症状には、記憶喪失の悪化、混乱、集中力の低下、言語の問題などがあります。

研究によると、アルツハイマー病の発症に寄与する重要な要因は、脳内の「アミロイド」の沈着です。 アミロイドは、体内の多くの臓器に見られるタンパク質です。 脳内のアミロイドの蓄積は毒性があり、脳の正常な機能を妨害します。

1980年代半ば、私はパースの小さなチームの一員であり、アルツハイマー病の脳からアミロイド斑を分離しました。 この発見は、科学界が状態を理解するのを助け、これらの斑を取り除くために研究者が従うべき方向を決定する上で大きな進展でした。

チームは、アミロイド斑の主要なタンパク質成分が、 ベータアミロイド.

ベータアミロイドはコレステロールのようなものです。 コレステロールが多すぎると心臓病につながりますが、ベータアミロイドの過剰な蓄積はアルツハイマー病の一因です。

コレステロールを下げる薬は、心血管疾患や心臓発作のリスクを軽減します。 同様に、ベータアミロイドを低下させる薬は、アルツハイマー病のリスクを軽減し、症状を遅らせるのに役立つと考えられています。

アミロイドを標的とする薬剤が開発されるのになぜ20年以上かかったのですか？

抗アミロイド抗体薬を作るための旅は、さまざまな方法を使用する多くの企業を巻き込み、20年以上にわたっていくつかの企業が成功し失敗しました。

1999年と2000年に発表された最初の動物実験では、ベータアミロイドをマウスに注射してベータアミロイドに対する抗体を生成し、アルツハイマー病を治療する「能動ワクチン接種」を使用していました。 これらの研究 示されました 深遠な 効果、脳内の有毒なタンパク質を取り除き、記憶を改善します。

しかし、人間における同様の「能動免疫」アプローチは、 重度の副作用 そして、裁判は2003年に時期尚早に中止されました。これは最初の大きなハードルでした。

ファイザーとヤンセンによって部分的に開発されたその後の試験では、変更されたバージョンの薬が使用されました。 2014年に発表された結果 副作用の有意な減少を示した。 しかし、脳からベータアミロイドを除去するその能力は最小限でした。

これが次のハードルでした。 これらのバージョンは比較的安全ですが、脳からかなりの量のアミロイドを除去するのに十分なほど強力ではありませんでした。

その後、Biogenは、現在はアデュカヌマブとして知られている別のバージョンを発表しました。 過去XNUMX年間に発表された研究は、この薬が首尾よくそして有意にできることを示唆しています 脳内のベータアミロイドレベルを下げる.

彼らは、記憶への影響が見られなかった後、XNUMXつの試験を時期尚早に中止しました。 しかし、世界中のすべてのサイトからデータを取得したとき、彼らはそこで見つけました ました 高用量での記憶力の改善により、FDAに申請することになりました。

そういえば、症状を軽減するその能力 試験間で異なりました。 一方の試験では症状がわずかに軽減されたが、もう一方の試験では記憶力と行動の改善に影響がなかった。

全体として、この薬は両方の研究で脳のベータアミロイドを正常に減少させましたが、記憶、学習、行動の改善を示すことはできませんでした。

FDAに薬について助言する委員会にいたXNUMX人の専門家 あきらめた 承認決定後。 この委員会は以前に決定しました 薬を支持しない.

多くの科学者は信じています この失敗は、アルツハイマー病の人々で行われている薬物試験が原因である可能性があります。アルツハイマー病は、脳への損傷が不可逆的である段階まで進行しています。

最大限の効果を得るには、できれば症状が現れる前に、早期診断が不可欠であることが明らかになりつつあります。 そのような臨床試験は 現在進行中。 これらの試験には、症状はないが脳に高レベルのアミロイドが含まれていることが示されている人々が含まれます。つまり、アルツハイマー病の症状はまだありませんが、すぐに発症する可能性があります。 それらは、アミロイドが減少するかどうか、そして記憶力の低下が防止されるかどうかを決定するために、薬物で治療されます。

アデュカヌマブの承認は製薬業界での活動を強化する可能性があり、近い将来、より効果的な薬が利用可能になる道を開くことは注目に値します。

たとえば、タクリンと呼ばれるアルツハイマー病の治療を目的とした薬には深刻な副作用がありましたが、 それはにつながった 最小限の副作用でより強力な現在の薬。

アデュカヌマブの恩恵を受ける可能性が高いのは誰ですか？

初期段階のアルツハイマー病、またはそれ以前の人。

オーストラリアの医薬品規制当局である治療製品局は、医薬品を承認するかどうかを決定する前に独自の評価を行いますが、これは予期されていません。 2022まで.

アデュカヌマブの価格は法外で、およその費用がかかります 年間A $ 72,000。 オーストラリアでほとんどの人がこの薬にアクセスするには政府の助成金が不可欠であり、その高額な費用が私たちに代替薬を探すように促すかもしれません。

それは確立されたライフスタイルの要因が心臓病で主要な役割を果たしていることです。 心臓発作のリスクを減らすには、健康的な食事、定期的な運動、脳トレーニング、十分な睡眠などの予防策が重要です。

心臓に良いと考えられていることは脳にも良いことであり、これらの同じライフスタイルの要因がアルツハイマー病にも当てはまります。

強力な証拠があります 少なくとも40％ アルツハイマー病の予防が可能です。 アルツハイマー病を予防するために人々のライフスタイルをどのように変えることができるかについての研究 is 継続.

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