どのように幹細胞は、多発性硬化症の治療に役立つだろう

多発性硬化症は、影響を及ぼし 何百万という人々 世界的に。 これは、中枢神経系(脳および脊髄)の炎症性病変によって特徴付けられ、ミエリン鞘(神経細胞周囲の保護層)に損傷を与える神経学的疾患です。 これは、筋肉麻痺または感覚喪失などの神経学的機能不全を引き起こす。 シースのある程度の自発的修復は自然に起こるが、多くの患者は不可逆的な障害を蓄積する。

2主があります。 MSのタイプこれらは異なる症状のパターンを有する。 再発および寛解がないが症状の悪化が遅い患者の15%に影響を与える、より進行しやすい一次進行性MSがある。 その後、患者の85%に影響を及ぼす最も一般的な形態の再発寛解型MSが存在する。 この形の人は、寛解期間の前にしばらくの間続くことができる症状の再発を有する。 そして患者の半分から3分の2の間で、MS関連障害が徐々に不可逆的になる二次性進行性疾患を発症すると考えられている。

MSのための利用可能な治療は、インターフェロンベータなどの注射薬を含み、 そしてナタリズマブ - 炎症性の免疫細胞が脳や脊髄に侵入して損傷を引き起こすことがないようにします。また、ジメチルフマレートなどの経口薬も使用できます。 残念なことに、これらの全ては、特に再発がもはや発生しない進行した段階において、二次進行における効力がある場合には限定されている。

MSの原因は不明であるが、多くの病気のメカニズムが考えられている 免疫系によって媒介されます。 偶数硬化の非存在下では、より多くの進歩が、おそらく神経学の他の領域に比べて過去20年間において、多発性硬化症の治療になされたといえるです。 疾患プロセスのこのタイプの私たちのより限定された理解を与え、私たちは今、疾患のより一般的な再発発症の形によって影響を受ける多くの患者に有用な治療を提供することができますが、有効な治療法はまだ、一次進行性疾患での使用が承認されていません。

実験的方法

過去20年間では、幹細胞移植の種類は、MSの実験的治療としてかなりの注目を集めています。 呼び出さ自家造血幹細胞移植(HSCT) この方法 骨髄から採取して凍結した幹細胞を患者に再注入することを含む。


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それらの免疫系は、ほぼ完全に、化学療法によって除去された後の幹細胞は骨髄から動員し、次いで回収し、凍結され、次に同じ患者に再注入されます。 移植のためのプロトコルは毒性の減少および少数の死亡につながっている特定の血液癌の治療に使用されるものから学び、長年にわたって洗練されてきました 技術を使用して。 これらの幹細胞の主な機能は、潜在的に最初の場所でMSにつながった病理学的応答を先行していると考えられている開発の初期、より素朴なステージに、それを再起動する、今、存在しない免疫系を再構築することです。

しかし、関心はあるものの、今まで、これらの幹細胞が実際に神経損傷を修復したという証拠はほとんどまたはまったくありませんでした。

より多くの試験では、良いことです

最後の20年にいくつかの小規模な研究が行われており、この方法が有効であるという強い示唆が得られました 限られた力で決定する 本当の臨床的利点。 1つの小規模な国際治験 示されている 化学療法剤であるミトキサントロンと比較してMSの炎症性病変を軽減する際の移植の優位性。 経験豊富なMSの研究者であるBasil Sharrackと癌の治療にHSCTを使用する専門家であるJohn Snowdenが率いるグループは、シェフィールドの一部の人々にとって、参加したMSを救済する MIST国際臨床試験.

その他の参加センターは米国、スウェーデン、ブラジルにあります。 結果は2018で予想されます。 これは正確には、特にアレムツズマブを含む他の認可された療法と比較して、最良の移植体制、およびその相対的有効性および安全性を同定するために必要とされる臨床試験のタイプであり、 ライセンスの治療法の1 再発寛解型MSのために。

一方で、いくつかの有望しかし逸話例のための理解の熱意は、より厳密かつ決定的有効性を確立するために、必要により焼戻しする必要があります。 この時点で、HSCTはMSのルーチン治療に場所を持っていませんが、確立された移植センターで行わ対照試験で選択された患者を含めることが奨励されるべきです。

著者について

Bruno Gran、ノッティンガム大学臨床准教授

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